Nếu ung thư chưa di căn, phẫu thuật có thể giúp điều trị khỏi bệnh. Việc xác định ranh giới mô hoàn toàn bình thường quanh khối u nguyên phát (như trong phẫu thuật ung thư vú) là cực kỳ quan trọng để điều trị thành công và dự phòng tái phát. Có thể cần phải đánh giá kết quả sinh thiết lạnh tức thì với sự tham gia của bác sỹ giải phẫu bệnh. Phải cắt ra xung quanh rộng rãi hơn nếu diện cắt vẫn dương tính. Tuy nhiên kết quả đánh giá mẫu sinh thiết tức thì không tốt bằng mẫu mô đã được xử lý và nhuộm. Đánh giá diện cắt lại sau đó có thể giúp xác định việc cần phải cắt bỏ rộng rãi hơn.

Phẫu thuật cắt bỏ khối u nguyên phát và sự xâm lấn tại chỗ cũng đòi hỏi phải nạo vét hạch vùng, cắt bỏ các cơ quan bị xâm lấn hoặc cắt bỏ cả khối. Tỷ lệ sống thêm khi chỉ điều trị phẫu thuật được đưa ra cho một số loại ung thư (xem tài liệu tham khảo {blank} Tỷ lệ sống thêm không bệnh sau 5 năm của điều trị ung thư).

Khi ung thư đã xâm lấn rộng các mô lành xung quanh, phẫu thuật có thể phải trì hoãn. Khi đó các liệu pháp điều trị khác (như hóa trị, xạ trị) được chỉ định để làm giảm thể tích phải cắt bỏ.

Khi ung thư di căn đến hạch vùng, các liệu pháp điều trị không phải phẫu thuật có thể là lựa chọn điều trị thích hợp nhất ban đầu, như trong ung thư phổi, ung thư vùng đầu cổ đã tiến triển tại chỗ. Di căn một ổ đơn độc, đặc biệt là ở phổi hoặc gan, đôi khi có thể cắt bỏ và tỷ lệ điều trị khỏi bệnh là đáng ghi nhận.

Với một số bệnh nhân ung thư có số ổ di căn hạn chế, đặc biệt là di căn đến gan, não, phổi, việc cắt bỏ khối u nguyên phát và tổ chức di căn có thể vẫn mang lại lợi ích. Ví dụ trong ung thư đại tràng với di căn gan, tỉ lệ sống thêm 5 năm từ 30 đến 40% nếu có < 4 tổn thương ở gan và gianh giới các khối u thích hợp

Phẫu thuật công phá u (phẫu thuật cắt bỏ làm giảm thể tích khối u) thường được lựa chọn khi không thể lấy bỏ hết khối u, như trong hầu hết các trường hợp ung thư buồng trứng. Phẫu thuật công phá u có thể giúp tăng sự nhạy cảm của tổ chức u còn lại với các liệu pháp điều trị khác với cơ chế chưa hoàn toàn rõ. Ung thư biểu mô thận và ung thư buồng trứng nguyên phát nên được phẫu thuật nếu có thể, thậm chí khi đã có di căn. Phẫu thuật công phá u cũng đem lại hiệu quả trong các trường hợp u đặc ở trẻ nhỏ.

Phẫu thuật làm giảm các triệu chứng và duy trì chất lượng cuộc sống có thể là một lựa chọn hợp lý khi bệnh không thể chữa khỏi hoặc bệnh nhân không thể chấp nhận được tác dụng phụ. Phẫu thuật cắt bỏ khối u có thể được chỉ định để giảm đau, giảm nguy cơ chảy máu, lập lại lưu thông cơ quan quan trọng (như ruột, hệ tiết niệu). Có thể cần phải nuôi dưỡng bệnh nhân nhờ mở thông dạ dày hay tá tràng nếu u gây tắc nghẽn phần cao ống tiêu hóa.

Phẫu thuật tạo hình giúp bệnh nhân thoải mái hơn hoặc nâng cao chất lượng cuộc sống sau khi cắt bỏ u (như tạo hình lại tuyến vú sau khi cắt bỏ tuyến vú).

Có nhiều loại xạ trị khác nhau

Xạ trị chiếu ngoài có thể thực hiện với các photon (bức xạ gamma), điện tử hoặc proton. Xạ trị gamma sử dụng máy gia tốc tuyến tính là loại phổ biến nhất Có thể hạn chế liều xạ vào các tổ chức lành xung quanh nhờ các kỹ thuật chuẩn giúp giảm sự phân tán tia xạ ở rìa trường chiếu. Phương pháp xạ trị electron có độ xuyên sâu vào mô rất ít và được sử dụng tốt nhất cho ung thư da hoặc ung thư bề mặt cơ thể. Các mức năng lượng khác nhau của electron được sử dụng tùy vào độ xuyên sâu mong muốn và loại ung thư. Xạ trị proton, dù có hạn chế ở tính sẵn có nhưng lại có ưu điểm so với xạ trị gamma ở năng lượng đạt được và độ xuyên sâu so với bề mặt, trong khi xạ trị gamma tiêu diệt tất cả mô trên đường đi của tia xạ. Xạ trị proton cũng cho phép giúp có ranh giới rõ ràng, làm giảm tổn thương trực tiếp tới các mô lân cận, đặc biệt hữu ích với u ở mắt, não và tủy sống.

Xạ trị định vị là xạ phẫu với khả năng khu trú chính xác khu vực u, với liều cao duy nhất hoặc nhiều phân liều xạ vào khối u nhỏ ở nội sọ hoặc khối u đích khác. Phương pháp này thường được sử dụng để điều trị khối u di căn ở hệ thần kinh trung ương. Ưu điểm của phương pháp này là cắt bỏ được hoàn toàn khối u mà phẫu thuật truyền thống không làm được trong khi chỉ gây tác dụng phụ tối thiểu. Tuy nhiên nhược điểm của phương pháp này lại hạn chế với u kích thước lớn và có nguy cơ ảnh hưởng đến mô xung quanh do liều xạ cao. Ngoài ra, phương pháp này cũng không thể sử dụng ở tất cả các vùng của cơ thể. Bệnh nhân phải bất động và vùng chiếu xạ phải cố định hoàn toàn.

Xạ trị áp sát bao gồm việc đặt các hạt phóng xạ vào vị trí khối u (như trong điều trị ung thư tuyến tiền liệt hoặc ung thư cổ tử cung). Thông thường, hạt phóng xạ được đưa vào vị trí u dưới hướng dẫn CT hoặc siêu âm. Xạ trị áp sát cho phép đạt liều xạ trị cao hơn, trong thời gian dài hơn so với xạ trị chiếu ngoài.

Đồng vị phóng xạ có thể xạ trị trực tiếp tại tổ chức ung thư khi các cơ quan có thụ thể đặc hiệu hấp thụ đồng vị phóng xạ (như Iod phóng xạ trong điều trị ung thư tuyến giáp,) hoặc khi có thể gắn đồng vị phóng xạ với kháng thể đơn dòng (ví dụ I-131 gắn tositumomab trong điều trị u lympho không Hodgkin). Xạ trị trong bằng đồng vị phóng xạ cũng có thể làm giảm triệu chứng và thường trong ung thư di căn xương (ví dụ dùng strontium phóng xạ trong ung thư tiền liệt tuyến di căn xương).

Các tác nhân khác hoặc phương pháp điều trị khác, đặc biệt là hóa trị, giúp tăng sự nhạy cảm của tổ chức ung thư với tia xạ và làm tăng hiệu quả điều trị.

Tia xạ có thể gây tổn thương cả mô lành trong trường chiếu xạ.

Các tác dụng phụ cấp tính phụ thuộc vào vị trí xạ trị và có thể gồm

Cần phải phát hiện sớm và điều trị kịp thời các tác dụng phụ của điều trị để không chỉ đảm bảo chất lượng cuộc sống bệnh nhân mà còn đảm bảo cho việc điều trị tiếp theo. Nếu điều trị bị gián đoạn lâu ngày, khối u có thể phát triển trở lại.

Các biến chứng muộn của xạ trị có thể bao gồm đục thủy tinh thể, viêm giác mạc và tổn thương võng mạc nếu mắt ở trong trường xạ. Các biến chứng khác có thể bao gồm suy tuyến yên, khô miệng, suy giáp, viêm phổi, viêm màng ngoài tim, xơ teo thực quản, viêm gan, loét dạ dày, viêm dạ dày, viêm thận, vô sinh, co cứng cơ. Xạ trị vào mô lành có thể làm chậm liền vết thương nếu bệnh nhân cần được phẫu thuật hoặc can thiệp. Ví dụ: xạ trị vùng đầu cổ sẽ làm kéo dài thời gian cần để hồi phục sau các thủ thuật nha khoa (như trồng răng, nhổ răng) và do đó phải tiến hành sau các thủ thuật nha khoa quan trọng.

Xạ trị có thể làm tăng nguy cơ phát sinh các ung thư khác, đặc biệt là bệnh bạch cầu, ung thư mô liên kết trong trường chiếu xạ hoặc ung thư biểu mô tuyến giáp hay vú. Nguy cơ này đạt đỉnh sau 5-20 năm xạ trị, phụ thuộc vào tuổi bệnh nhân ở thời điểm điều trị. Ví dụ sau khi trẻ nữ được xạ trị vùng ngực để điều trị u lympho Hodgkin ở tuổi vị thành niên sẽ có nguy cơ mắc ung thư vú tăng cao hơn với bệnh nhân nữ cùng được điều trị như vậy nhưng đã ở tuổi người lớn.

Hóa trị truyền thống gây độc tế bào, làm tổn thương ADN, tiêu diệt cả tế bào lành và tế bào ung thư. Các chất chống chuyển hóa như 5-fluorouracil và methotrexate, tác dụng đặc hiệu lên chu kì tế bào và không có mối liên quan tuyến tính mức độ đáp ứng- liều. Ngược lại, các loại thuốc hóa trị khác (ví dụ, các chất liên kết chéo ADN, còn được gọi là các chất alkyl hóa) có mối quan hệ đáp ứng – liều tuyến tính, tiêu diệt nhiều tế bào u hơn cũng như độc tính hơn ở liều cao. Khi dùng liều cao nhất, các chất liên kết chéo ADN có thể gây ra ức chế tủy xương, đòi hỏi phải cấy ghép tủy xương / tế bào gốc để khôi phục chức năng tủy xương.

Đơn hóa trị có thể có hiệu quả với 1 số ung thư nhất định (ví dụ như ung thư nguyên bào nuôi, bệnh bạch cầu tế bào tóc). Phổ biến hơn là các phác đồ đa hóa trị liệu, phối hợp nhiều hóa chất có cơ chế tác động và độc tính khác nhau để tăng khả năng diệt tế bào u, giảm độc tính liên quan tới liều và giảm khả năng kháng thuốc. Các phác đồ này có một tỷ lệ đáp ứng đáng kể (ví dụ trong bệnh bạch cầu cấp, ung thư tinh hoàn, u lymphô Hodgkin, u lympho không Hodgkin và ít phổ biến hơn với các khối u đặc như ung thư phổi tế bào nhỏ và ung thư vòm mũi họng). Phác đồ đa hóa trị liệu thường phối hợp các hóa chất nhất định, điều trị lặp lại theo chu kỳ. Khoảng cách giữa các chu kỳ nên là khoảng thời gian ngắn nhất cho phép các mô lành hồi phục. Truyền liên tục có thể giúp tăng khả năng diệt tế bào với các thuốc đặc hiệu với chu kỳ tế bào (như 5-fluorouracil).

Đối với mỗi bệnh nhân, cần cân nhắc giữa hiệu quả và độc tính. Cần phải đánh giá chức năng của cơ quan đích trước khi dùng các thuốc hóa trị liệu có độc tính đặc hiệu với cơ quan (ví dụ siêu âm tim trước khi sử dụng doxorubicin). Cần thay đổi liều lượng hoặc loại trừ một số thuốc nhất định ở những bệnh nhân bị bệnh phổi mạn tính (ví dụ bleomycin), suy thận (ví dụ, methotrexate), hoặc rối loạn chức năng gan (như taxan).

Mặc dù có các biện pháp phòng ngừa, các phản ứng phụ vẫn thường gặp do hóa trị liệu gây độc tế bào. Các mô lành thường bị ảnh hưởng nhất là những mô có mức độ phân bào nội tại cao nhất như: tủy xương, nang lông, biểu mô đường tiêu hóa.

Chẩn đoán hình ảnh (ví dụ chụp CT, MRI, PET) thường được thực hiện sau 2 đến 3 đợt điều trị để đánh giá đáp ứng điều trị. Tiếp tục điều trị nếu có đáp ứng rõ ràng. Nếu ung thư vẫn tiến triển khi hóa trị, phải đổi phác đồ hoặc ngừng điều trị Nếu bệnh vẫn ổn định khi điều trị và bệnh nhân có thể chịu được điều trị, thì quyết định tiếp tục điều trị là hợp lý và tiên lượng căn bệnh cuối cùng sẽ tiến triển.

Liệu pháp nội tiết sử dụng các chất chủ vận hormon hoặc thuốc đối kháng để ảnh hưởng đến sự phát triển của khối u. Nó có thể được sử dụng đơn lẻ hoặc kết hợp với các phương pháp điều trị khác.

Liệu pháp nội tiết đặc biệt hữu ích trong ung thư tuyến tiền liệt, với các tế bào u đáp ứng phát triển với androgen. Các loại ung thư khác có thụ thể hormon trên tế bào của chúng (ví dụ như ung thư vú, ung thư nội mạc tử cung) thường có thể điều trị giảm nhẹ bằng liệu pháp điều trị đối kháng hormon hoặc cắt bỏ tuyến nội tiết. Các tác nhân có tính chất của hormon có thể ngăn chặn sự bài tiết các hormon tuyến yên (các chất chủ vận giải phóng hormon hoàng thể hoá: LH), chặn thụ thể androgen (bicalutamide, enzalutamide) hoặc estrogen (tamoxifen), ức chế sự chuyển đổi androgens thành estrogen bởi aromatase (letrozole) hoặc ức chế sự tổng hợp androgens thượng thận (abiraterone). Tất cả các chất chặn hormon này gây ra các triệu chứng liên quan đến sự thiếu hụt hormon, như bốc hỏa và các chất đối kháng androgen cũng gây ra hội chứng chuyển hóa làm tăng nguy cơ mắc đái tháo đường và bệnh tim.

Dùng prednisone, một glucocorticosteroid, cũng được xem là liệu pháp hormon. Nó thường được sử dụng để điều trị các khối u có nguồn gốc từ hệ thống miễn dịch (u lympho, bệnh bạch cầu dòng lympho, đa u tủy xương).

Interferon là các protein được tổng hợp bởi các tế bào của hệ miễn dịch như một phản ứng bảo vệ miễn dịch sinh lý đối với các kháng nguyên ngoại lai (virut, vi khuẩn, các tế bào khác ở nước ngoài). Về mặt dược lý, chúng có thể làm thuyên giảm một số bệnh ung thư, bao gồm bệnh bạch cầu tế bào tóc, bệnh bạch cầu mạn dòng tủy, ung thư hắc tố tiến triển tại chỗ, ung thư tế bào thận di căn, sarcoma Kaposi. Tác dụng phụ đáng kể của interferon bao gồm mệt mỏi, trầm cảm, buồn nôn, giảm bạch cầu, sốt rét run và đau cơ.

Các Interleukin, chủ yếu là lymphokine IL-2 được tạo ra bởi các tế bào lympho T hoạt hóa, có thể được sử dụng trong điều trị ung thư hắc tố di căn và có thể có hiệu quả vừa phải trong ung thư tế bào thận.

Ipilimimab, chất kích thích đáp ứng tự miễn dịch, kích hoạt đáp ứng chống u với ung thư hắc tố và một số khối u khác.

Các thuốc này làm biệt hóa các tế bào u. Tất cả các acid retinoic dạng trans có hiệu quả cao trong điều trị bệnh bạch cầu cấp tế bào tiền thân dòng tủy. Các thuốc khác trong nhóm này bao gồm các hợp chất asen và các thuốc giảm methyl hóa như azacytidine và deoxyazacytidine. Khi sử dụng đơn lẻ, các thuốc này chỉ có tác dụng tạm thời, nhưng vai trò của chúng trong phòng ngừa và kết hợp với thuốc gây độc tế bào là đầy hứa hẹn.

Các khối u đặc tiết ra các yếu tố tăng trưởng hình thành các mạch máu mới cần thiết để hỗ trợ sự phát triển của khối chúng. Một số loại thuốc ức chế quá trình này đã được sử dụng. Thalidomide là thuốc ức chế tăng sinh mạch, một trong nhiều tác dụng của nó. Bevacizumab, một kháng thể đơn dòng với yếu tố tăng trưởng nội mạc mạch máu (VEGF), có hiệu quả chống lại ung thư thận và ung thư đại tràng Các chất ức chế thụ thể VEGF như sorafenib và sunitinib, cũng có hiệu quả trong ung thư thận, ung thư tế bào gan và các khối u khác.

Nhiều khối u biểu mô có đột biến kích hoạt các con đường dẫn truyền tín hiệu dẫn đến tăng sinh liên tục và không biệt hóa. Những con đường đột biến này bao gồm các thụ thể yếu tố phát triển và các protein trong dòng tín hiệu truyền tới nhân tế bào từ các thụ thể yếu tố phát triển trên bề mặt tế bào. Ba loại thuốc nhóm này, imatinib (chất ức chế BCR-ABL tyrosine kinase trong bệnh bạch cầu mạn dòng tủy) và erlotinib, gefitinib (chất ức chế thụ thể yếu tố tăng trưởng biểu bì), hiện đang được sử dụng thường quy trên lâm sàng. Các chất ức chế khác của những con đường tín hiệu này đang được nghiên cứu.

Các kháng thể đơn dòng kháng trực tiếp các kháng nguyên đặc hiệu khối u có hiệu quả chống lại mô ung thưxem thêm Miễn dịch ung thư : Liệu pháp miễn dịch thể thụ động). Trastuzumab, một kháng thể kháng một protein gọi là HER-2 hoặc ErbB-2, khi kết hợp cùng với hóa trị liệu đã cho thấy lợi ích trong điều trị ung thư vú di căn có bộc lộ HER-2. Các kháng thể chống lại các kháng nguyên CD được biểu hiện trên các tế bào ung thư, như CD20 và CD33, được sử dụng để điều trị các bệnh nhân u lympho không Hodgkin (rituximab, kháng thể kháng CD20) và bạch cầu cấp dòng tủy (gemtuzumab, một kháng thể liên kết với một độc tố có hiệu lực).

Hiệu quả của các kháng thể đơn dòng có thể tăng lên bằng cách gắn chúng với hạt nhân phóng xạ. Một loại thuốc như vậy, ibritumomab, được sử dụng để điều trị u lympho không Hodgkin.

Vắc xin ung thư được thiết kế để kích hoạt hoặc tăng cường đáp ứng của hệ thống miễn dịch đối với các tế bào ung thư đã được nghiên cứu rộng rãi nhưng hiệu quả mang lại chưa nhiều. Tuy nhiên, gần đây, sipuleucel-T, một liệu pháp miễn dịch bắt nguồn từ tế bào tua tự thân, đã cho thấy sự kéo dài thời gian sống đáng kể ở những bệnh nhân ung thư tuyến tiền liệt di căn.

Một phương pháp mới đang được nghiên cứu là biến đổi tế bào T của bệnh nhân để nhận diện và nhắm đích vào kháng nguyên liên quan đến khối u (ví dụ, CD19). Các báo cáo ban đầu cho thấy sự cải thiện ở những bệnh nhân bị bệnh bạch cầu mạn tính dòng lympho và một số thể bạch cầu cấp đã kháng hóa trị.

Điều trị bổ trợ là hóa trị liệu toàn thân hoặc xạ trị được đưa ra để loại bỏ các khối u còn sót lại sau phẫu thuật ban đầu. Bệnh nhân có nguy cơ tái phát cao có thể hưởng lợi từ việc sử dụng liệu pháp bổ trợ. Tiêu chuẩn chung dựa trên mức độ xâm lấn tại chỗ của khối u nguyên phát, tình trạng di căn hạch và một số đặc điểm hình thái học hoặc sinh học của các tế bào từng loại ung thư. Điều trị bổ trợ đã làm tăng tỷ lệ sống thêm không bệnh và tỷ lệ khỏi ung thư vú và ung thư đại trực tràng.

Điều trị tân bổ trợ là hóa trị, xạ trị, hoặc cả hai đươc sử dụng trước khi phẫu thuật cắt bỏ. Việc điều trị này có thể làm tăng khả năng cắt bỏ và duy trì chức năng tại chỗ của cơ quan. Ví dụ, khi liệu pháp tân bổ trợ được sử dụng ở ung thư đầu cổ, thực quản hoặc ung thư trực tràng, có thể làm giảm kích thước khối u, từ đó giảm mức độ cắt bỏ Một ưu điểm khác của liệu pháp tân bổ trợ là đánh giá đáp ứng điều trị; nếu khối u nguyên phát không đáp ứng, thì một vi di căn có thể được nghĩ đến và một phác đồ thay thế cần được xem xét. Điều trị tân bổ trợ có thể che lấp giai đoạn bệnh lý thực sự của bệnh ung thư bằng cách thay đổi kích thước và ranh giới của khối u và làm biến đổi các hạch có mô học dương tính thành âm tính, làm hạ thấp giai đoạn lâm sàng. Việc sử dụng điều trị tân bổ trợ đã cải thiện thời gian sống thêm của bệnh nhân ung thư vú giai đoạn tiến triển tại chỗ và thể viêm, ung thư phổi giai đoạn IIIA, ung thư vòm họng, ung thư bàng quang.